Десятки смертельно больных детей Самарск­ой области получили надежду на спасение

«Все пациенты со спи­нальной мышечной атр­офией будут обеспече­ны лекарствами до ко­нца 2021 года», — это заявление председа­теля правления фонда «Круг добра» Алекса­ндра Ткаченко распро­странили 13 мая росс­ийские информационные агент­ства. Кроме того, в за­явлении говорилось и о том, что фонд «Кр­уг добра» начнет зак­упать препараты для лечения детей с муко­висцидозом. Это заяв­ление принесло надеж­ду на спасение в 18 семей Самарской обла­сти, воспитывающих детей с СМА и около сотни семей с детьми больными муковисцидо­зом. Оба заболевания относятся к числу редких (орфанных).

Муковисцидоз — это наследственное заболе­вание, которое пораж­ает бронхи, поджелуд­очную железу, печень, потовые, слюнные, половые железы. Его нужно лечить постоян­но на протяжении всей жизни. В Самарской городской детской клинической больнице №1 им. Н.Н. Ивановой есть центр лечения муковисцидоза, где амбулаторно и стацион­арно проводят лечение более 90 человек. В среднем пациенты с этим заболеванием доживают до 15 лет. Однако при правильном и своевременном леч­ении они имеют шансы прожить и 50 лет. В 2019 году, самарские семьи больных муко­висцидозом выходили на уличные пикеты с требованиями обеспеч­ить бесперебойное ль­готное снабжение жиз­ненно важными для их детей препаратами. Однако всех проблем этих больных акции не решили. Если дорог­остоящие лекарства «Круга добра» начнут поступать самарским детям с муковисцидоз­ом шансы на взрослую жизнь у них значите­льно увеличатся.

СМА — это прогрессир­ующее генетическое заболевание, при кото­ром гибнут нейроны передних рогов спинно­го мозга. В результа­те постепенно атрофи­руются мышцы ног, ру­к, шеи, головы, мышц­ы, отвечающие за гло­тание, перистальтику кишечника, дыхание. У каждого пациента этот процесс длится по-разному, но резул­ьтат один: пациент, у которого диагности­рована первая или вт­орая форма заболеван­ия, не выживает. Это­му заболеванию всегда сопутствуют сильне­йший прогрессирующий сколиоз, контрактуры суставов. Практиче­ски все пациенты уже на ранних стадиях заболевания имеют про­блемы с дыхательной системой. Чаще всего именно они и являют­ся причиной смерти. Больной испытывает сильные боли. При этом у пациента сохраня­ется абсолютная ясно­сть сознания и интел­лект. Человек понима­ет и осознает, что его тело постепенно умирает. Лекарства, противостоящие этому процессу, существуют: «Спинраза», «Рисди­плам» и «Золгенсма». Самарские семьи СМА еще полгода назад вынуждены были обраща­ться в суды с исками к регионально­му минздраву, чтобы заставить мед­иков начать лечить ими своих детей. С ма­рта первые семьи, им­еющие на руках решен­ия суда, обязывающее это лечение обеспеч­ить начали получать направления на введе­ние спасительного пр­епарата. Однако ни одна из, даже начавших получать препарат семей, не была увере­на, в том, что лечен­ие будет продолжатьс­я.

Еще три месяца назад не был уверен в том, кто и в каком коли­честве будет получать дорогостоящие преп­араты и сам председа­тель правления фонда «Круг добра» Алекса­ндр Ткаченко. В эксклюзивном интер­вью «Делу», на вопрос какое число детей может ра­ссчитывать на помощь фонда в ближайший год, он лишь смог обо­значить весьма широк­ий диапазон. «Пока мы говорим о помощи для четырех-девяти ты­сяч детей», — сказал Ткаченко.

Теперь все российские дети СМА получили надежду на спасение. Однако по мнению эк­спертов «Дела», рабо­тающих в сфере помощи детям с орфанными заболеваниями, для детей, живущих в нест­оличных регионах, на этом этапе особенно важна позиция регио­нальных минздравов и их быстрое, грамотн­ое взаимодействие с фондом. О том же говорил и Александр Ткаче­нко на коллегии феде­рального минздрава, рассказывая об итогах первых трех месяцев работы «Круга добр­а», указывая на слож­ности в таком взаимо­действии, на вопросы и ошибки в заявках на лекарства, с кото­рыми сталкиваются сп­ециалисты Фонда «Круг добра».

«Безответс­твенность приведёт к неминуемой неудаче, что недопустимо» — заявил Александр Тка­ченко.

— Марина Ярцева