Препарат «Аталурен» от компании «Герофарм», являющийся первым российским дженериком «Трансларна» для лечения миодистрофии Дюшенна, успешно прошел государственную регистрацию.
Об этом сообщает «ТАСС».
По официальным данным, около двух тысяч пациентов в России борются с миодистрофией Дюшенна. Это орфанное наследственное заболевание, в результате которого нарушается синтез белка дистрофина. Он играет важную роль в функционировании мышц. Из-за дефицита этого белка возникают тяжелые последствия: человек перестает ходить, а развивающаяся дыхательная и сердечная недостаточность создают прямую угрозу для жизни. Хотя эта болезнь неизлечима, её развитие можно замедлить с помощью специальной терапии.
После клинических исследований биоэквивалентности препарата в 2024 году идентичность оригиналу была официально подтверждена.
Способ применения «Аталурена» – принимать внутрь три раза в день в соответствии с установленной схемой лечения. Он предназначен для ходячих пациентов от двух лет с подтвержденной нонсенс-мутацией, вызывающей МДД.
Препарат будет выпускаться в трех дозировках: 125, 250 и 1000 мг. Производство будет организовано в России по полному циклу.











