Ученые нашли способ нейтрализации лишней хромосомы при синдроме Дауна

Лишнюю копию 21-й хромосомы у людей с синдромом Дауна можно отключить с помощью особой РНК-последовательности.

Читайте также:

Росстат: заболеваемость психическими расстройствами среди подростков выросла на 53%

Российский препарат от рака крови успешно прошел клинические испытания

Самарские врачи вернули 80% зрения ребенку с тяжелой проникающей травмой

Больше

Об этом сообщает ТАСС.  

Молекулярные биологи из США создали модифицированный вариант CRISPR/Cas («нобелевского» геномного редактора), который способен отключать лишнюю хромосому у пациентов с синдромом Дауна.

Как объясняют исследователи, подавление синдрома Дауна возможно путем внедрения в третью копию 21-й хромосомы фрагмента XIST. Этот участок кодирует особую молекулу РНК, которая заглушает работу второй копии X-хромосомы в клетках женщин. Таким образом, адаптированная версия редактора CRISPR/Cas настроена именно на такую функцию. Благодаря новому открытию становится возможной разработка первых настоящих методов терапии синдрома Дауна.

Если ранее удавалось отключить дополнительную 21-ю хромосому лишь у 1–8% клеток, то использование описанного подхода вместе с модификациями в структуре белковых «ножниц» Cas9 повысило этот показатель до 40%. Это привело к нормализации работы широкого спектра генов в стволовых клетках, полученных от носителей синдрома Дауна.