Американская биотехнологическая компания BioMarin Pharmaceutical представила результаты третьей — финальной — фазы испытаний препарата для лечения пациентов с тяжелой формой гемофилии Roctavian, который потенциально может стать самым дорогим препаратом в мире. Об этом сообщает издание PharmaLive.
В исследовании приняли участие 134 взрослых человека. Это делает испытание крупнейшим в своем роде на сегодняшний день. За два года исследования специалисты установили, что Roctavian вызывает 85% снижение годовой частоты кровотечений (ABR), (на 4,1 кровоизлияния в год), по сравнению с исходным уровнем — 4,8 кровоизлияния в год.
Участники исследования получили однократную дозу препарата в размере 6–13 г/кг. Ни у кого из них не было выявлено тромбоэмболических осложнений или злокачественных новообразований.
Таким образом, результаты за двухлетний период оценки показали устойчивую клиническую пользу от использования Roctavian, Опубликованные в июле 2021 года результаты за первый год исследования также оказались положительными.
В течении двухлетних испытаний наиболее частыми побочными явлениями были повышение уровня ферментов печени от легкой до умеренной степени без длительных последствий и реакции, связанные с инфузией (медленным введением вещества в сосудистое русло человека). Некоторые участники сообщали о головных болях, утомляемости и тошноте.
В августе 2020 года FDA отложил одобрение Roctavian до 2022 года. Агентство затребовало от разработчиков дополнительную информацию по клиническим исследованиям препарата, стоимость терапии которого, по прогнозу компании, может составить от 1 до 3 млн долларов. Это сопоставимо со стоимостью «Золгенсмы» (около 2 млн долларов), но потенциально превысит ее и станет самым дорогим лекарственным средством в мире.
— Анастасия Короткова
